CART治疗（全人源BCMA ）多发性骨髓瘤 成功率到底有多少？

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对于多发性骨髓瘤，通过自体干细胞移植能够改善患者的症状、延长患者的生存期、提高患者的生活质量。因为多发性骨髓瘤是浆细胞恶性增殖性疾病，疾病的特征是骨髓中的浆细胞像肿瘤细胞一样无限制的增生，并且大部分病例会伴有单克隆免疫球蛋白分泌，最终导致器官或者组织损伤。

虽然对多发性骨髓瘤的治疗不断完善，但目前仍无法治愈。在小于65岁的患者当中，相对于晚期移植者，早期进行自体干细胞移植的患者生存期更长。因此在开始治疗时应评估是否适合进行干细胞移植，并且应尽量不选择影响干细胞功能及动员采集的方案。

多发性骨髓瘤的病变范围比较广，主要的治疗方式以药物化疗为主，大部分患者药物化疗的效果比较好，能够有效的杀死骨髓瘤细胞。对于身体素质比较好的患者，还可以进行骨髓移植。

多发性骨髓瘤会导致骨骼的损伤，还可以导致严重的贫血，并无法完全根治，通过治疗能够延缓病情的进展。

针对骨头的破坏，有骨修饰剂药物，可以阻止破骨细胞对骨头的破坏，防止多发性骨髓瘤骨病继续进展，最终造成病理性骨折或者截瘫等严重的并发症。针对骨头的病变，如果是孤立性的病变，可以选择外科手术或者放疗，对于一些即将会发生骨折的患者，或者存在严重的脊柱不稳、神经根压迫症状的患者，可以选择外科干预的方法缓解患者的疼痛，使患者有机会接受下一步的内科系统全身治疗。

塔塔

任何治疗手段的成功率，不但和治疗方式方法有关，还和营养的搭配补充有关，非常主要的和人的意志有关，和身边的人的帮助有关，自己积极治疗，身边人的陪伴，不给他“她”或减少乱想的时间，都会极大的增加成功率。

潇湘飞鱼

你好，个人认为适合的才是最好的。具体的医疗机构需要你自己观察斟酌的。

我成不了你想要的样子

CAR（嵌合抗原受体）-T细胞疗法是一类细胞免疫疗法，通过在体外改造患者的T细胞后输回患者体内，利用人体自身免疫系统的力量，来识别和攻击人体内的癌细胞。Ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）是一种具有差异性结构的CAR-T细胞疗法，不久前获得美国FDA授予的优先审评资格，用于多发性骨髓瘤。

近期，cilta-cel的关键性1b/2期CARTITUDE-1研究结果在《柳叶刀》发表。研究证明，单次输注cilta-cel在复发或难治性的多发性骨髓瘤患者中表现出早期、深度和持久的缓解。该疗法的总缓解率为97%，大多数患者在输注一个月内达到首次缓解且安全性可控。

通常，接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体治疗的多发性骨髓瘤患者最终会复发或对这些疗法耐药。一项回顾性研究报告显示，在接受过上述三类疗法的难治性患者中，总缓解率只有31%，中位总生存期仅
9.3个月。因此，仍需创新疗法来改善这类患者的长期结局。

Cilta-cel包含一个4-1BB共刺激结构域和两个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体结构域，具有促进CD8阳性T细胞扩增的能力。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白。



▲Cilta-cel的结构示意图（图片来源：传奇生物官网）

研究团队来自妙佑医疗国际（Mayo Clinic）癌症中心，研究者招募了113例年龄≥18岁、体能状态评分为0或1的多发性骨髓瘤患者。这些患者既往接受过至少三线标准药物治疗或者对蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物具有双重耐药性，并且接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体治疗。

受试者的淋巴细胞开始耗竭后的5-7天，单次输注cilta-cel（目标剂量0.75×106个CAR阳性活T细胞/kg）。主要终点是1b期试验的安全性和推荐剂量，以及2期试验在所有接受治疗的患者中的总缓解率（ORR），关键次要终点为缓解持续时间和无进展生存期。

研究发现，中位随访1
2.4个月后，在接受了2期推荐剂量（0.75×106个CAR阳性活T细胞/kg）cilta-cel输注的97例患者中，总缓解率为97%，其中65例（67%）获得了完全缓解，达到首次缓解的中位时间为1个月。12个月无进展生存率为77%，12个月总生存率为89%。

随着时间推移，缓解持续加深，目前尚未达到中位缓解持续时间（95%置信区间大于1
5.9个月）和无进展生存期（95%置信区间大于1
6.8个月）。

3-4级血液学不良事件为中性粒细胞减少、贫血、白细胞减少、血小板减少和淋巴细胞减少。97例患者中有92例发生细胞因子释放综合征；至发生细胞因子释放综合征的中位时间为7天，中位持续时间为4天。除1例患者发生5级细胞因子释放综合征和噬血细胞性淋巴组织细胞增生症外，所有患者的细胞因子释放综合征均消退。20例（21%）患者发生CAR-T细胞神经毒性。研究中发生14例死亡；6例死于治疗相关不良事件，5例死于疾病进展，3例死于治疗无关不良事件。